Aktuell fördert der SSADH-Defizit e.V. die Entwicklung von zwei Zellmodellen, die in Zukunft viele Tierversuche überflüssig machen könnten: Dazu werden aus Zellen des Patienten induzierte pluripotente Stammzellen gewonnen (iPSC), die wiederum zu Nervenzellen ausdifferenziert werden können. Diese Nervenzellen tragen den Defekt des Patienten und können für Medikamentenscreening eingesetzt werden, ohne dass der Patient dem Medikament ausgesetzt werden muss. Außerdem können die Nervenzellen im Bioreaktor weiter zu dreidimensionalen „Mini-Gehirnen“ – den sogenannten cerebralen Organoiden weiterwachsen. An diesen Organoiden kann die Krankheit in vitro studiert werden, also ohne den Patienten zu belasten. Im besten Fall kann so schnell, individualisiert und ethisch verträglich eine Therapie für SSADH-Defizit entwickelt werden. Unterstützen Sie uns mit Ihrer Spende!