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Mitgliederversammlung am 25.9.2021

Unsere diesjährige Mitgliederversammlung findet am 25. September in Michelstadt statt. Unter anderem steht wieder die Wahl des Vorstandes an. Außerdem berichten wir über die erste Zusammenarbeit mit einem Pharmaunternehmen für Therapieentwicklung im Bereich Enzym-Ersatz-Therapie für SSADH-Defizit.

ERT for Ssadh deficiency is kicked off

Teilnehmer für Studie gesucht

NIH Phase 2 des klinischen Tests der SGS-742-Therapie für  Succinat-semialdehyd-Dehydrogenase- Mangel

Gewinnen von Patienten 4 Jahre oder älter (wurde vor wenigen Wochen von 8 Jahre auf 4 Jahre gesenkt)

Detaillierte Beschreibung: Ziel ist es eine klinische Studie zur  Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des GABA (B) -Rezeptor-Antagonist SGS-742 bei Patienten mit SSADH-Mangel auszuführen.

Studienpopulation: Zweiundzwanzig Kinder und Erwachsene mit SSADH Mangel.

Ausführung:  Doppelblinde, cross-over, Phase II-Studie. SGS-742 ist ein GABA (B) -Rezeptor-Antagonist, der gezeigt hat, dass er sicher und in klinischen Studien gut verträglich für Erwachsene mit kognitiven Beeinträchtigungen ist. Darüber hinaus zeigen vorläufige Daten im SSADH Knockout-Maus-Modell Wirksamkeit für dieses spezifische Syndrom an. Das primäre Zielkriterium wird die Messung der Änderung im Hör­verstehens Prüfungsteil des Neuropsychologische Assessment Battery  Sprachmodul-Score; der sekundäre Endpunkt wird die Messung einer Änderung der kortikalen Erregung und Hemmung durch transkranielle Magnet­­stimulation (TMS). Weitere Überprüfungen werden neurologische und neuropsychologische Untersuchungen sein, sowie Magnetresonanzspektroskopie und CSF-Abnahme zur Bestimmung des GABA-Spiegels.

Die Studie wird eine Baseline-Phase, in der jeder Patient eine neurologische Untersuchung und eine neuropsychologischen Untersuchung unterzogen werden. Bei der anschließenden Behandlungsphase wird den Patienten randomisiert SGS-742 (von IRIX Pharmaceuticals zur Verfügung gestellt), 600 mg dreimal täglich oral gegeben oder Placebo – jeweils für 6 Monate. Die Patienten werden dann erneut TMS unterzogen, neurologische und neuropsychologische Untersuchungen erfolgen, sowie eine Überführung zu einer alternativen Behandlung und erneuten Beurteilung nach 6 Monaten.

Zielparameter: Die primären Endpunkte für die Wirksamkeit von Medikamenten wird TMS-Parameter der kortikalen Erregung und Hemmung sein. Der sekundäre Endpunkt wird die Leistung auf neuropsychologische Tests sein. Die Endpunkte für die Sicherheit wird auch der klinischen Untersuchung und neuropsychologischen Tests.

Link zur NIH-Website: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02019667?term=SGS-742&rank=1

Wenn Sie bereit sind, einen Teil der Studie zu werden oder Sie wünschen weitere Informationen kontaktieren Sie bitte:

Tamika N. Mason [C]

Patient Care and Recruitment Specialist, Clinical Epilepsy Section

NINDS/NIH Building 10

10 Center Drive, Rm 7-5644 SW

Bethesda, MD 20892

Phone: 301-496-1923

Fax: 301-480-8383

tamika.mason@nih.gov