Wir wurden eingeladen unseren Verein und unsere Ziele auf dem Ehrenamtstag am 3. September in Köln auf dem Heumarkt zu präsentieren. Darüber freuen wir uns sehr! Selbstverständlich sind alle Mitglieder und (noch-) Nichtmitglieder eingeladen aktiv teilzunehmen oder einfach den Tag mit viel Programm für Groß und Klein zu genießen:
Wir freuen uns ab sofort offiziell Mitglieder in unseren Verein aufnehmen zu können! Schickt einfach den gedruckten & ausgefüllten Mitgliedsantrag (PDF: 2017.07.19.Flyer SSADH) per Post an die im Flyer genannte Adresse
oder eingescannt per email an SSADH@gmx.de
Als PDF-Datei herunterladen: 2017.07.19.Flyer SSADH
Folge den Neuigkeiten auf Twitter: @SSADHeV
Außerdem kann SSADH-Defizit e.V. unter „Spenden“ nun per paypal, Lastschrift oder Überweisung unterstützt werden.
Du kannst uns ab sofort unterstützen während Du online shoppst:
https://www.boost-project.com/de/shops?charity_id=5252&tag=bl
Spenden, die Dich keinen cent Kosten und Du wählst einfach Deinen online-shop unter o.g. Link aus und kaufst wie gewohnt ein.
Wie kann ein Patientenvertreter für die EMA arbeiten?
Nathalie Bere
Es gibt wenige Einschränkungen (z.B. Angestellte oder Investoren von Pharma-Firmen). Als Verein sollte darauf geachtet werden woher (finanzielle) Unterstützung kommt, und wie man weiterhin seine Unabhängigkeit erhalten kann. Zumindest sollten Abhängigkeiten transparent gemacht werden.
Workshop für Health Technologie Bewertung – aus Kosten-Sicht
Edmond Jessop
Wie wird eine Therapie/Schmerzreduktion/Lebensverlängerung ökonomisch bewertet?
EQ5D: Mobilität, Körperpflege, tägliche Aktivitäten, Schmerz, psychologische Probleme
Wie viele Patienten sind betroffen? Wie teuer ist die Therapie? Wie (stark) wird das Leben der Patienten durch die Therapie verbessert?
Social Media für Patienten und Forscher
Tom Koukoulis and Rob Camp
Soziale Medien können eingesetzt werden, um Aufmerksamkeit zu erregen, um Mitglieder zu gewinnen oder um Gelder für gemeinnützige Projekte zu sammeln. Google AdWords ist kostenlos für gemeinnützige Organisationen. Aktuell ist SSADH e.V. präsent als Internetseite/Blog, seit heute haben wir einen Twitter-Account (@SSADHeV– wie dieser zu nutzen ist, und wer ihn betreiben möchte ist zu klären – wer hat Interesse?). Es gibt eine internationale Facebook-Gruppe (https://www.facebook.com/groups/Ssadh/), der man auf Einladung beitreten kann. Es gibt keinen Instagram-Account.
Resumee
Insgesamt war es eine sehr intensive, aber auch schöne Woche für mich mit interessanten Vorträgen: Das Wissen wird uns in Zukunft helfen, mögliche Therapien in der präklinischen und in der klinischen Phase zu begleiten und zu beeinflussen.
Auch die zahlreichen Gespräche mit anderen Patientenvertretern waren sehr konstruktiv und machen Mut: Viele Entwicklungen und neue Therapien gehen von Patienteninitiativen aus und ich wurde bestärkt in der Überzeugung, dass die Vereinsgründung der erste Schritt war um wahrgenommen zu werden und um Therapie-Ideen bei Forschern und Ärzten zu diskutieren und schließlich zu etablieren. Es gibt viele Fördertöpfe, die noch weitgehend ungenutzt sind und uns zur Verfügung stehen.
Wir haben in Meetings, mit Genetikern, Biochemikern und Molekularbiologen einige Therapieansätze entwickelt, die von den Experten in den USA praktisch noch nicht verfolgt wurden – ich hoffe in den nächsten Tagen ein Rückmeldung zu erhalten, ob die Ideen grundsätzlich umsetzbar sind. Schließlich konnte ich SSADH auch bekannter machen und einige Wissenschaftler und Ärzte für den Defekt interessieren.
Jeder, der helfen möchte SSADH den Schrecken zu nehmen, sollte seine Möglichkeiten ausschöpfen die Krankheit bekannt zu machen. Wir müssen mehr mit anderen, gemeinnützigen Vereinen über Fördermöglichkeiten sprechen und bestehendes Wissen nutzen. Außerdem sollte jeder sein Wissen über SSADH vertiefen, um die Chance zu haben die aktuell laufenden klinischen Studien besser zu verstehen und wie unsere Lieben davon profitieren können.
Intro to European Medicines´ Agency & Public Engagement framework
Nathalie Bere
Gibt Empfehlungen für die Zulassung von Medikamenten – entspricht der FDA in den USA. Intensive Interaktion und Kooperation mit Patienten/Patientenvertretern ist ausdrücklich erwünscht. Jeder gemeinnützige Verein kann teilnehmen.
Mini COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) Übung
Kristina Larsson
Wie wird bei der EMA im Komitee für die Zulassung (für klinische Studien) von Medizinprodukten gearbeitet? Was sind die Kriterien? Wir als Patientenvereinigung können daran teilnehmen und die Empfehlung beeinflussen.
Förderung von Aktivitäten von Selbsthilfegruppen
Aus Gesprächen mit anderen Patientenvertretern aus Deutschland haben sich interessante Fördermöglichkeiten für unseren Verein ergeben: https://www.vdek.com/vertragspartner/Selbsthilfe.html
Gespräche mit Wissenschaftlern im Rahmen der Summer School
beide arbeiten innerhalb des folgenden Netzwerks: http://www.brains4brain.eu/the-european-reference-network-for-hereditary-metabolic-diseases-metabern-is-underway/
a) Wir haben über verschiedene Therapieansätze gesprochen (diese werden aktuellem Stand nur für extrem wenige Enzym-Defekte angewendet und es ist noch vollkommen unklar, ob sie einen gangbaren Weg für SSADH darstellen):
1. (substrate replacement therapy)
2. chaperone therapy (benötigt Rest-Aktivität)
3. enzyme replacement therapy
4. Gentherapie (z.B. Lipoprotein lipase deficiency)
b) Außerdem baten mich die Wissenschaftler um folgende Informationen über verbleibende Aktivität des Enzyms SSADH:
1. Wurde dies in einigen SSADH-Patienten gemessen?
2. Wie oft gibt es Rest-Aktivität, Wie hoch ist diese? (im Vergleich zum normalen Level)
3. Wie und wo kann die Aktivität gemessen werden?
Für Hinweise zu Erfahrungen zu Punkt a) Enzym-Therapie und b) Rest-Aktivität bin ich sehr dankbar:
